醫(yī)藥網(wǎng)5月11日訊　   　　全球癌癥藥物突破千億美元大關(guān)背后的真相   　　根據(jù)著名的美國研究機(jī)構(gòu)艾美仕醫(yī)療保健信息研究所（IMS Institute for Healthcare Informatics）近日發(fā)布的數(shù)據(jù)，2014年全球用于癌癥藥物的年度開支首次達(dá)到1000億美元大關(guān)，其中美國的人均癌癥藥品開支最高，達(dá)到99美元。   　　報告還指出未來三年全球癌癥藥物開支將保持6%～8%的年復(fù)合增長率，2018年將達(dá)到1170億美元至1470億美元。   　　消息發(fā)布之后，這引起投資者對癌癥藥物研發(fā)企業(yè)看漲的新一輪熱潮。各個企業(yè)也是加足馬力，開發(fā)基于各種療法的抗腫瘤藥物，尤其是以小車療法（CAR-T）、PD-1/PD-L1、BiTE技術(shù)、T-vec溶瘤病毒的癌癥免疫療法研發(fā)平臺受到了追捧。   　　健康市場永遠(yuǎn)在博弈：患者的生存與商業(yè)化的沖擊   　　企業(yè)之所以紛紛掘金癌癥治療領(lǐng)域，也得益于類似美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）對一些癌癥治療藥物的加快審批通道。   　　紐約大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院的Joel Lexchin教授表示，從2002年到2014年，F(xiàn)DA大概批準(zhǔn)了70多個用于治療實體腫瘤的藥物，而這些藥物的中位生存時間（在統(tǒng)計學(xué)上，腫瘤的生存時間是一個非正態(tài)分布，所以評估其只能用中位）和總生存時間依次僅延長了2.5個月和2.1個月。換句話說，即僅有42%的療效達(dá)到了美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）腫瘤研究委員會規(guī)定的有效存活標(biāo)準(zhǔn)。他呼吁，患者和醫(yī)生應(yīng)該聯(lián)手起來要求法規(guī)及政策制定者在藥物審批過程中制定嚴(yán)格的審查標(biāo)準(zhǔn)，即必須有清晰的臨床試驗數(shù)據(jù)來支持某種藥物/療法可以顯著地改善患者的生存狀況，延長患者生存時間。   　　2015年4月23日一篇發(fā)表在《英國醫(yī)學(xué)期刊（BMJ）》上的吐槽文章，文章揭露了“癌癥藥物披露速度之快的原因”。文章的合作作者——美國羅文大學(xué)骨科學(xué)院Donald Light教授也認(rèn)為：藥品的加速審批制度和縮短患者觀察期的方法，使得近年來的癌癥藥物獲批大多數(shù)皆非常順利。   　　專家認(rèn)為抗癌藥物批準(zhǔn)太快是對患者健康的不負(fù)責(zé)   　　2012年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會發(fā)表了一篇詳細(xì)的綜述，改善癌癥治療質(zhì)量和價值的“五大”因素，限制使用臨床證據(jù)不支持的普通檢查和治療，并建議對晚期和體弱的患者不要做化療、對早期乳腺癌和前列腺癌無需使用先進(jìn)的成像技術(shù)檢查、對因化療所致白細(xì)胞減少的患者，如風(fēng)險不大應(yīng)不要給與白血球刺激因子，避免一刀切式的用藥。   　　Light教授還認(rèn)為，與大多數(shù)其他疾病相比，“癌癥”被貼上了一種讓患者極度恐懼的標(biāo)簽。我們常常在報道會看到有人說“癌癥不僅僅是一種疾病，更是一種不可以戰(zhàn)勝的惡魔”。“制藥公司的能力收取非常高的價格，即使大多數(shù)抗癌藥物為患者提供延長壽命的時間很短療效很小但仍會獲得批準(zhǔn)，由于前期投入的研發(fā)成本大，他們往往能以壟斷性的高價站住市場，帶給患者的卻是無窮無盡的絕望。   　　此外，在歐美國家，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也是想盡辦法幫助抗癌藥物上市縮短研發(fā)時間，例如在1999年到2009年的10年里，不少抗癌藥物獲得了歐盟的優(yōu)先審批權(quán)，美國更是將審評時間從標(biāo)準(zhǔn)的300天縮短到了180天。   　　筆者點評：   　　在過去幾十年里，人類和癌癥的對抗取得了很大成果；同時人類對癌癥的治療效果依然有限，主要是面臨著“抗藥性和變異性”2大挑戰(zhàn)一是還不完全理解癌癥如何產(chǎn)生抗藥性，二是不理解為什么抗藥性的癌癥進(jìn)化得越來越快及抗藥性的種類是有限的還是無限的。   　　對于藥企而言，賺錢當(dāng)然是最重要的，藥企也不用“樹立一個讓全天下的人健康地活著”的高尚大旗，畢竟是有市場才會利潤，從而才能有更多的資本投入新的研發(fā)推動社會進(jìn)步，并解決更多的就業(yè)等社會性難題。   　　不過對于研究者而言，筆者認(rèn)為研發(fā)抗癌藥物還是得從臨床患者的需求出發(fā)，尤其是從失敗中找原因（為什么抗癌藥物僅對小部分患者起作用，以及對患者僅僅數(shù)月的生存期延長的原因在哪里），不斷地完善我們生物學(xué)基礎(chǔ)知識，強(qiáng)化基礎(chǔ)研究的能力依舊很重要。